Яка відповідь є правильною?
- 1. Zolgensma
- 2. Roctavian
- 3. Vyjuvek
- 4. Trikafta
Генна терапія для лікування муковісцидозу
Муковісцидоз, або цистична фіброз, є генетичною хворобою, яка впливає на всі органи з внутрішніх виділених шляхів, особливо легені. Зараз доступно кілька методів лікування цієї хвороби, одним із яких є генна терапія. Генна терапія – це сучасний метод лікування, який передбачає введення здорового гену в клітини організму пацієнта для заміщення або виправлення пошкодженого гену, відповідального за виникнення хвороби.
Серед варіантів препаратів генної терапії для лікування муковісцидозу найправильнішим варіантом є Trikafta. Trikafta є комбінованим препаратом, який містить три різні діючі речовини, спрямовані на виправлення дефектів, що виникають при мутаціях CFTR-гена. Цей препарат був затверджений американським FDA як ефективний засіб для лікування муковісцидозу у дорослих та дітей старше 12 років.
Trikafta дозволяє пацієнтам з муковісцидозом покращити функцію легень, зменшити симптоми захворювання, покращити якість життя та тривалість життя. Цей препарат вже змінив життя багатьох хворих на муковісцидоз, дозволяючи їм більш повноцінно жити і не стикатися з постійними ускладненнями.
У подальших дослідженнях Trikafta продемонстрував високу ефективність і безпечність, що підтверджує його як один із найкращих варіантів для лікування муковісцидозу з використанням генної терапії. Тому, обираючи препарат для лікування муковісцидозу з використанням генної терапії, Trikafta є найбільш правильним вибором.
